2022年11月25日, 中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院(簡稱GIBH) 自主開發的奧雷巴替尼, 正式獲得國家藥品監督管理局 (NMPA)批准, 用於治療成人酪氨酸激酶抑制劑 (TKI)抗藥性慢性粒細胞白血病慢性期 (CML-CP) 或加速期 (CML-AP) 且攜帶T315I突變的患者。這是GIBH自2003年成立以來首個獲批的1.1類新藥。
慢性粒細胞白血病(CML)是一種與白血球相關的惡性腫瘤。靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑 (TKI)藥物的出現, 徹底改變了CML的治療。然而, 獲得性藥物耐藥始終是CML治療的主要挑戰之一。BCR-ABL激酶域突變是獲得性耐藥的主要機制之一, 其中T315I突變是最常見的耐藥突變，約佔25%的耐藥CML患者。T315I突變CML患者對所有現有的BCR-ABL抑制劑, 包括第一代伊馬替尼、第二代nilotinib和dasatinib, 都產生了耐藥。自15年前發現T315I突變以來, 中國尚未有有效藥物可用於治療此類突變的CML。
2006年, GIBH聘請丁克博士擔任全職首席研究員。丁博士的團隊在國家"863"計劃的支持下, 與中山大學潘景軒教授合作, 啟動了針對伊馬替尼獲得性耐藥的新藥開發項目。經過5年的深入研究, 團隊提名GZD824(奧雷巴替尼)作為臨床候選藥物 (PCC), 並與廣州順健生物醫藥科技公司達成授權合作協議, 推進後續開發。
2016年, GZD824(奧雷巴替尼)獲得中國NMPA(原CFDA) 的臨床試驗批准。2021年11月25日, 奧雷巴替尼正式獲批。整個開發過程歷時約13年, 是研究機構研發到企業產業化的典型成功案例。
奧雷巴替尼是一款潛力卓越的新藥,得到了國家重大新藥創制及製造專項的支持。奧雷巴替尼的批准主要基於兩組關鍵的註冊II期臨床研究數據, 分別為HQP1351CC201研究和HQP1351CC202研究。臨床數據顯示, 奧雷巴替尼在T315I突變對TKI產生耐藥的CML-CP和CML-AP患者中, 具有顯著的療效和良好的耐受性。隨著治療的持續, 緩解率和緩解深度將進一步提高。
作為中國首個可治療T315I突變引起的BCR-ABL耐藥性CML的第三代藥物,奧雷巴替尼的獲批,將打破中國患者因T315I突變所造成的治療瓶頸,結束了沒有可用藥物的困境。此外, 奧雷巴替尼還獲得了美國FDA和歐洲委員會 (EC)的"孤兒藥"地位認定, 顯示了其在全球發展的潛力。
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