2025年8月30日，由中国科学院香港创新研究院再生医学与健康创新中心（以下简称“中心”）与香港城市大学联合研发研发的创新药Neu-001，于上海市第一人民医院顺利开展I 期临床试验首例健康受试者给药。该项研究旨在评估 Neu-001 在健康成人中的安全性、耐受性及药代动力学特征，为后续临床开发提供关键依据。

Neu-001的临床试验研究

Neu-001 的 Ia 期临床试验采用单中心、随机、双盲、安慰剂对照、单次剂量递增的设计方案。研究计划纳入53例健康成人受试者，从最低剂量起依次进行8个剂量梯组的评估。首例受试者给药的顺利启动，标志着 Neu-001 正式进入临床开发阶段。按当前计划，该项 Ia 期研究预计于2025年第四季度完成，其后将推进至多次递增剂量研究，进一步评估该药物在弱视患者中的安全性、耐受性、药代动力学特性及初步疗效。

行业意义深远，中心产学研合作里程碑

弱视作为常见的儿童视力障碍疾病，全球患者人数逾亿，现有疗法仍存在显著局限性。若后续临床试验证实 Neu-001 的疗效，该药有望成为全球首款通过神经可塑性机制治疗弱视的药物，从而重塑该领域的治疗格局。

以 Neu-001 的临床推进为契机，中心将持续深化产学研协同创新，加速科技成果转化，并依托香港特区政府 InnoHK 创新研发平台的支持，建设具有全球影响力的生物医药与健康科技创新中心。